据新华社悉尼6月24日电 澳大利亚默多克儿童研究所领导的一项国际临床试验显示,一种药物可显著提高软骨发育不全患病儿童的生长速度,有望让他们长得更高。
软骨发育不全是最常见的一种侏儒症类型,由基因突变引起。患者身材矮小且骨骼生长不成比例,常伴有脊髓受压、脊柱弯曲、弓形腿等并发症。
研究人员介绍,软骨发育不全由一种阻止生长的信号过度活跃引发,而药物Vosoritide可抑制这种信号,促进骨骼发育恢复正常。研究人员选取了35名5岁至14岁的患儿,开展了超过4年的临床试验。结果显示,受试者平均生长速度提高了50%,其中接受特定剂量药物注射的患儿生长速度最快,且在停药后仍可持续生长数年。所有受试者均出现了不良反应。但按照研究人员的说法,其药物不良反应大多比较“温和”。目前,规模更大的临床试验已经展开。